代码：002653.SZ
优可盼®（琥珀酸思普可泮片）
EBpay自主研发的1类创新药——新一代补体B因子抑制剂琥珀酸思普可泮片，于2026年7月23日经优先审评审批提前获批上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者
1.中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组. 阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南（2024年版）[J]. 中华血液学杂志,2024,45(08)：727-737
2.浙江省医学会血液病学分会，浙江省PNH工作组.补体抑制剂治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症浙江省专家共识（2025版）[J].浙江医学,2025,47(6):561-565，570
3. https://www.onkopedia-guidelines.info/en/onkopedia/guidelines/paroxysmal-nocturnal-hemoglobinuria-pnh/@@guideline/html/index.html
4.内部资料
药品说明书下载
疗效全面升级
安全性更优
每日一次口服
减少突破性溶血风险
思普可泮获批时间？
2026年7月23日获批。
思普可泮是否为创新药？
国家1类创新药。
思普可泮适应症？
用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。
思普可泮的药理作用？
选择性补体因子 B（FB）的小分子抑制剂。
补体B因子主要参与以下哪一条补体激活途径？
旁路途径。
思普可泮适用于治疗那一类型PNH？
经典型。
靶向补体B因子主要机制优势？
同时控制血管内溶血和血管外溶血。
思普可泮推荐剂量？
200 mg，每日一次。
思普可泮的服用方式？
可随餐或不随餐服用。
思普可泮的Ⅲ期301研究相比于对照组，思普可泮的达标率是?
59.5%。
思普可泮代谢途径？
粪便排泄是主要排泄途径 （72.2±4.27%），经肾随尿排泄是次要排泄途径（21.7±2.61%）。
通过对原研伊普可泮进行什么修饰得到思普可泮？
三元环改造和氘代。
思普可泮相较伊普可泮什么得到了改善？
渗透性得以增强，口服生物利用度随之改善。
思普可泮的Ⅲ期302研究相比于对照组，思普可泮的达标率是?
52.8%。
思普可泮相比目前上市的竞品药物的优势
口服，每日一次；轻、中、重症肝功能不全患者无需调整剂量；无生殖毒性。
